Vyndaqel - charakterystyka produktu leczniczego

Wskazania do stosowania

Vyndaqel jest wskazany w leczeniu amyloidozy transtyretynowej u dorosłych pacjentów z objawową polineuropatią stopnia 1. Celem terapii jest opóźnienie wystąpienia obwodowych zaburzeń neurologicznych.

Amyloidoza transtyretynowa to rzadka, postępująca choroba charakteryzująca się odkładaniem się nieprawidłowo sfałdowanych białek amyloidowych w tkankach, co prowadzi do uszkodzenia nerwów obwodowych.

Dawkowanie i sposób podawania

Leczenie produktem Vyndaqel powinno być rozpoczynane i nadzorowane przez lekarza specjalistę z doświadczeniem w leczeniu pacjentów z transtyretynową polineuropatią amyloidową.

Tabela przedstawia zalecane dawkowanie produktu Vyndaqel dla różnych grup pacjentów.

W przypadku wystąpienia wymiotów po przyjęciu leku, w których stwierdzono obecność nienaruszonej kapsułki, należy rozważyć podanie dodatkowej dawki. Jeśli nie zaobserwowano kapsułki, dodatkowa dawka nie jest konieczna. Kolejną dawkę należy przyjąć następnego dnia o wyznaczonej porze.

Kapsułki miękkie należy połykać w całości, bez kruszenia lub dzielenia. Lek może być przyjmowany z posiłkiem lub bez.

Dane dotyczące stosowania leku u pacjentów w podeszłym wieku są bardzo ograniczone. Nie przeprowadzono badań nad stosowaniem megluminianu tafamidisu u pacjentów z ciężką niewydolnością wątroby, dlatego zaleca się zachowanie szczególnej ostrożności w tej grupie pacjentów.

Przeciwwskazania

Stosowanie produktu Vyndaqel jest przeciwwskazane u pacjentów z nadwrażliwością na substancję czynną (tafamidis) lub którąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w preparacie.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności

Kobiety w wieku rozrodczym: Podczas stosowania produktu Vyndaqel powinny stosować odpowiednią antykoncepcję.

Pacjenci z nietolerancją fruktozy: Produkt zawiera sorbitol (E 420). Pacjenci z rzadkimi dziedzicznymi zaburzeniami związanymi z nietolerancją fruktozy nie powinni przyjmować tego leku.

Prowadzenie pojazdów i obsługa maszyn: Nie przeprowadzano badań nad wpływem tafamidisu na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Interakcje z innymi produktami leczniczymi

Badania kliniczne wykazały, że tafamidis nie indukuje ani nie hamuje enzymu CYP3A4. Dane in vitro sugerują, że tafamidis nie hamuje znacząco enzymów cytochromu P450, takich jak CYP1A2, CYP3A4, CYP3A5, CYP2B6, CYP2C8, CYP2C9, CYP2C19 oraz CYP2D6.

Nie przeprowadzono badań oceniających wpływ innych produktów leczniczych na tafamidis.

Stosowanie w ciąży i podczas karmienia piersią

Ciąża: Brak danych dotyczących stosowania produktu Vyndaqel u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach wykazały toksyczny wpływ na reprodukcję. Nie zaleca się stosowania produktu w okresie ciąży oraz u kobiet w wieku rozrodczym niestosujących antykoncepcji.

Karmienie piersią: Badania na zwierzętach wykazały, że tafamidis przenika do mleka. Nie można wykluczyć ryzyka dla noworodków/niemowląt. Produktu nie należy stosować w okresie karmienia piersią.

Płodność: W badaniach nieklinicznych nie zaobserwowano zaburzeń płodności.

Ze względu na długi okres półtrwania produktu, kobiety w wieku rozrodczym powinny stosować antykoncepcję podczas leczenia oraz przez miesiąc po jego zakończeniu.

Działania niepożądane

Dane kliniczne dotyczące działań niepożądanych opierają się na obserwacji 127 pacjentów z transtyretynową polineuropatią amyloidową, którzy przyjmowali tafamidis w dawce 20 mg dziennie przez średnio 538 dni (zakres 15-994 dni). Większość działań niepożądanych miała nasilenie łagodne lub umiarkowane.

Najczęściej zgłaszane działania niepożądane:

• Zakażenia i zarażenia pasożytnicze:
  • Bardzo często: zakażenie układu moczowego
  • Często: zakażenie pochwy
• Zaburzenia żołądka i jelit:
  • Bardzo często: biegunka
  • Często: ból w nadbrzuszu

Przedawkowanie

Nie zgłaszano przypadków ostrego przedawkowania produktu Vyndaqel. W badaniach klinicznych z udziałem zdrowych ochotników największa podawana pojedyncza dawka tafamidisu wynosiła 120 mg, a maksymalna dawka stosowana raz na dobę przez 2 tygodnie wynosiła 60 mg.

Przy takim dawkowaniu zgłoszono 4 działania niepożądane związane z leczeniem u zdrowych ochotników:

• Ból głowy (o łagodnym nasileniu)
• Senność (o łagodnym nasileniu)
• Ból mięśniowy (o umiarkowanym nasileniu)
• Bezsenność (o łagodnym nasileniu)

Mechanizm działania

Tafamidis jest nowym, specyficznym stabilizatorem transtyretyny. Transtyretynowa polineuropatia amyloidowa (TTR-FAP) to wielokierunkowa, postępująca neuropatia degeneracyjna, charakteryzująca się zaburzeniem funkcji nerwów ruchowych, czuciowych i autonomicznych.

Kluczowym etapem w patogenezie TTR-FAP jest dysocjacja tetrameru transtyretyny do monomerów. Tafamidis wiąże się niekompetycyjnie z dwoma miejscami wiążącymi tyroksynę na natywnej, tetramerycznej formie transtyretyny, zapobiegając jej dysocjacji do monomerów. Hamowanie tego procesu stanowi podstawę działania tafamidisu w spowolnieniu progresji choroby.

Skład

Jedna kapsułka miękka produktu Vyndaqel zawiera 20 mg tafamidisu w postaci megluminianu.

Vyndaqel jest innowacyjnym lekiem stosowanym w leczeniu rzadkiej choroby - amyloidozy transtyretynowej. Jego unikalne działanie polega na stabilizacji białka transtyretyny, co spowalnia postęp choroby i opóźnia wystąpienie objawów neurologicznych. Lek wymaga starannego monitorowania i powinien być stosowany pod nadzorem doświadczonego specjalisty.