Vpriv - enzymatyczna terapia zastępcza w chorobie Gauchera typu I

Wskazania do stosowania

Vpriv jest wskazany do długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z rozpoznaną chorobą Gauchera typu I. Lek ten zawiera substancję czynną welaglucerazę α, która uzupełnia niedobór enzymu β-glukocerebrozydazy u pacjentów z tą chorobą genetyczną.

Choroba Gauchera jest zaburzeniem dziedziczonym autosomalnie recesywnie, spowodowanym mutacjami w genie GBA. Prowadzi to do niedoboru enzymu lizosomalnego β-glukocerebrozydazy, co skutkuje gromadzeniem się glukocerebrozydu głównie w makrofagach. W efekcie powstają charakterystyczne komórki piankowate zwane "komórkami Gauchera".

Dawkowanie i sposób podawania

Terapia lekiem Vpriv powinna być nadzorowana przez lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z chorobą Gauchera. Lek podaje się w postaci infuzji dożylnej trwającej 60 minut, przez filtr o średnicy porów 0,22 µm.

Dawkowanie może być modyfikowane indywidualnie w oparciu o osiągnięte i utrzymane cele terapeutyczne. W badaniach klinicznych stosowano dawki 15-60 jednostek/kg co 2 tygodnie. Dawek powyżej 60 jednostek/kg nie badano.

U pacjentów z upośledzeniem czynności nerek lub wątroby nie zaleca się dostosowania dawki leku. Dane dotyczące stosowania u osób w podeszłym wieku (≥65 lat) są ograniczone, ale nie wskazują na konieczność modyfikacji dawkowania w tej grupie wiekowej.

Przeciwwskazania

Jedynym bezwzględnym przeciwwskazaniem do stosowania leku Vpriv jest ciężka reakcja uczuleniowa na substancję czynną (welaglucerazę α) lub którąkolwiek substancję pomocniczą.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności

Podczas stosowania leku Vpriv należy zachować szczególną ostrożność ze względu na możliwość wystąpienia reakcji nadwrażliwości. W trakcie podawania infuzji powinna być dostępna odpowiednia natychmiastowa pomoc medyczna. W przypadku wystąpienia ciężkiej reakcji, należy postępować zgodnie z aktualnymi standardami medycyny ratunkowej.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi obserwowanymi w badaniach klinicznych były reakcje związane z infuzją. Objawy tych reakcji obejmowały: ból głowy, zawroty głowy, zmiany ciśnienia krwi, mdłości, zmęczenie/astenię oraz gorączkę. Większość reakcji miała charakter łagodny.

U pacjentów wcześniej nieleczonych, większość reakcji związanych z infuzją występowała w ciągu pierwszych 6 miesięcy terapii. Leczenie tych reakcji powinno być dostosowane do ich nasilenia i może obejmować spowolnienie szybkości wlewu, podanie leków antyhistaminowych, przeciwgorączkowych i/lub kortykosteroidów, lub czasowe przerwanie i ponowne rozpoczęcie infuzji z wydłużonym czasem podawania.

W przypadku wystąpienia ciężkiej reakcji na infuzję lub braku skuteczności leczenia, zaleca się wykonanie badań na obecność przeciwciał przeciwko welaglucerazie α.

Interakcje z innymi lekami

Nie przeprowadzono badań dotyczących interakcji welaglucerazy α z innymi lekami. Należy zachować ostrożność przy jednoczesnym stosowaniu innych preparatów, szczególnie u pacjentów przyjmujących wiele leków.

Stosowanie w ciąży i podczas karmienia piersią

Brak jest danych dotyczących stosowania welaglucerazy α u kobiet w ciąży. Pacjentki z chorobą Gauchera, które zajdą w ciążę, mogą doświadczyć okresowego nasilenia objawów choroby podczas ciąży i połogu. Zaleca się przeprowadzenie indywidualnej analizy ryzyka i korzyści dla każdej ciąży oraz dokładne monitorowanie przebiegu ciąży i obrazu klinicznego choroby Gauchera.

Nie wiadomo, czy welagluceraza α przenika do mleka ludzkiego. Należy zachować ostrożność przepisując lek kobietom karmiącym piersią i rozważyć potencjalne korzyści z leczenia dla matki w stosunku do ryzyka dla dziecka.

Działania niepożądane

Najczęstsze działania niepożądane obserwowane podczas stosowania leku Vpriv to:

• Reakcje związane z infuzją (bardzo często)
• Ból głowy i zawroty głowy (bardzo często)
• Ból kości, stawów i pleców (bardzo często)
• Astenia/zmęczenie i gorączka (bardzo często)
• Reakcje nadwrażliwości (często)
• Zaburzenia żołądkowo-jelitowe, takie jak ból brzucha i mdłości (często)
• Zmiany ciśnienia krwi i częstoskurcz (często)
• Wysypka i pokrzywka (często)

Profil bezpieczeństwa stosowania leku u dzieci i młodzieży (4-17 lat) był podobny do profilu obserwowanego u pacjentów dorosłych.

Przedawkowanie

Nie ma doświadczenia klinicznego dotyczącego przedawkowania welaglucerazy α. Maksymalna dawka stosowana w badaniach klinicznych wynosiła 60 jednostek/kg. W przypadku podejrzenia przedawkowania należy niezwłocznie skontaktować się z lekarzem.

Właściwości farmakologiczne

Welagluceraza α jest rekombinowanym analogiem ludzkiego enzymu β-glukocerebrozydazy. Zastępuje ona brakujący lub niewystarczająco aktywny enzym u pacjentów z chorobą Gauchera typu I, co prowadzi do zmniejszenia akumulacji glukocerebrozydu w organizmie i złagodzenia objawów choroby.

Lek Vpriv jest dostępny w postaci proszku do sporządzania roztworu do infuzji. Po rozpuszczeniu, 1 ml roztworu zawiera 100 jednostek welaglucerazy α.

Stosowanie leku Vpriv wymaga regularnego monitorowania stanu pacjenta oraz dostosowywania dawki w celu osiągnięcia optymalnych efektów terapeutycznych przy minimalizacji ryzyka działań niepożądanych.