Voxzogo - charakterystyka produktu leczniczego

Wskazania do stosowania

Voxzogo jest wskazany do leczenia achondroplazji u pacjentów w wieku 4 miesięcy lub starszych, u których nasady kości długich nie są jeszcze zamknięte. Rozpoznanie achondroplazji musi być potwierdzone odpowiednim badaniem genetycznym.

Achondroplazja to rzadka choroba genetyczna powodująca zaburzenia wzrostu kości. Voxzogo pomaga w stymulacji wzrostu kości u pacjentów z tą chorobą.

Dawkowanie i sposób podawania

Leczenie wosorytydem powinno być rozpoczynane i nadzorowane przez lekarza specjalizującego się w leczeniu zaburzeń wzrostu lub dysplazji kości. Produkt podaje się codziennie w postaci zastrzyku podskórnego.

Objętość podawanego wosorytydu zależy od masy ciała pacjenta i wynosi około 15-30 µg/kg mc. Większe dawki stosuje się u najmniejszych dzieci. Dawkę można podawać przy użyciu strzykawek z podziałką w ml lub jednostkach (U), gdzie 0,1 ml = 10 jednostek.

Szczegółowe informacje dotyczące dawkowania znajdują się w Charakterystyce Produktu Leczniczego.

Leczenie należy zakończyć po potwierdzeniu braku potencjału dalszego wzrostu, co jest wskazane przez szybkość wzrostu <1,5 cm/rok i zamknięcie nasad kości długich.

W przypadku pominięcia dawki, można ją podać w ciągu 12 godzin od planowanego terminu. Jeśli minęło ponad 12 godzin, nie należy podawać pominiętej dawki.

Pacjentów należy regularnie monitorować co 3-6 miesięcy w celu kontroli masy ciała i rozwoju fizycznego. Dawkę należy dostosowywać odpowiednio do aktualnej masy ciała pacjenta.

Sposób podawania

Voxzogo jest przeznaczony wyłącznie do jednorazowego podania podskórnego. Produkt musi być podany w ciągu 3 godzin od rekonstytucji. Przed rozpoczęciem leczenia fachowy personel medyczny powinien:

• Przeszkolić opiekunów w zakresie przygotowywania i podskórnego wstrzykiwania leku
• Przeszkolić opiekunów i pacjentów w rozpoznawaniu objawów obniżonego ciśnienia tętniczego
• Poinformować opiekunów i pacjentów, jak postępować w przypadku objawowego obniżenia ciśnienia

Należy zmieniać miejsca wstrzyknięć podskórnych. Zalecane miejsca to: przednia część uda, podbrzusze (z wyjątkiem okolicy 5 cm wokół pępka), górna część pośladków lub tylna część ramion. Nie należy wstrzykiwać leku w miejsca zaczerwienione, obrzęknięte lub bolesne.

Pacjenci powinni być dobrze nawodnieni w momencie wstrzyknięcia. Zaleca się, aby około 30 minut przed podaniem leku zjedli lekką przekąskę i wypili odpowiednią ilość płynów. Może to ograniczyć ryzyko wystąpienia objawów obniżonego ciśnienia tętniczego.

Lek powinien być wstrzykiwany codziennie o tej samej porze.

Przeciwwskazania

Nadwrażliwość na substancję czynną (wosorytyd) lub na którąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w preparacie.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności

W celu poprawy identyfikowalności biologicznych produktów leczniczych należy wyraźnie zapisać nazwę i numer serii podawanego produktu.

Pacjenci z istotnymi chorobami kardiologicznymi lub naczyniowymi oraz przyjmujący leki przeciwnadciśnieniowe byli wykluczeni z udziału w badaniach klinicznych przed wprowadzeniem leku do obrotu.

Aby zmniejszyć ryzyko potencjalnego spadku ciśnienia tętniczego i związanych z tym objawów (zawroty głowy, zmęczenie, nudności), pacjenci powinni być dobrze nawodnieni w momencie wstrzyknięcia.

Voxzogo zawiera mniej niż 1 mmol (23 mg) sodu na jednostkę objętości, więc uznaje się go za "wolny od sodu".

Lek może wywierać umiarkowany wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów, jazdy na rowerze i obsługiwania maszyn. Wosorytyd może powodować przejściowe spadki ciśnienia krwi, zwykle o łagodnym przebiegu. Zgłaszano przypadki omdleń, stanów przedomdleniowych i zawrotów głowy. Należy rozważyć odpowiedź pacjenta na leczenie i w razie potrzeby zalecić, aby nie prowadzić pojazdów, nie jeździć na rowerze ani nie obsługiwać maszyn przez co najmniej 60 minut po wstrzyknięciu.

Interakcje z innymi produktami leczniczymi

Badania in vitro sugerują, że wosorytyd prawdopodobnie nie powoduje interakcji międzylekowych związanych z cytochromem P450 lub transporterami, gdy jest podawany jednocześnie z innymi lekami. Nie przeprowadzono innych badań dotyczących interakcji. Ponieważ wosorytyd jest rekombinowanym białkiem ludzkim, prawdopodobnie nie wchodzi w interakcje z innymi lekami.

Ciąża i laktacja

Brak wystarczających danych dotyczących stosowania wosorytydu u kobiet w ciąży. W celu zachowania ostrożności zaleca się unikanie stosowania leku w okresie ciąży. Badania na zwierzętach wykazały przenikanie wosorytydu do mleka, dlatego nie należy stosować go podczas karmienia piersią. W badaniach nieklinicznych nie zaobserwowano zaburzeń płodności u mężczyzn lub kobiet.

Działania niepożądane

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem wosorytydu to:

• Reakcje w miejscu wstrzyknięcia (85%)
• Wymioty (27%)
• Obniżone ciśnienie tętnicze krwi (13%)

Inne często występujące działania niepożądane obejmują: omdlenia, stany przedomdleniowe, zawroty głowy, nudności i zmęczenie.

U pacjentów leczonych wosorytydem obserwowano przejściowe epizody obniżonego ciśnienia tętniczego, które zwykle ustępowały bez interwencji. Mediana czasu do wystąpienia zdarzenia od wstrzyknięcia wynosiła 31 minut, a ustępowało ono po około 31 minutach.

Reakcje w miejscu wstrzyknięcia były najczęściej łagodne i obejmowały rumień, obrzęk i pokrzywkę. Większość reakcji była przemijająca i nie ograniczała leczenia.

U części pacjentów wykryto przeciwciała przeciwlekowe (ADA), ale nie miało to wpływu na bezpieczeństwo, skuteczność ani farmakokinetykę wosorytydu.

Przedawkowanie

W badaniach klinicznych stosowano dawki wosorytydu do 30 µg/kg/dobę. Nie zaobserwowano objawów przedmiotowych, podmiotowych ani działań niepożądanych związanych z dawką wyższą niż zalecana. W przypadku przedawkowania pacjent powinien skontaktować się z lekarzem.

Mechanizm działania

Wosorytyd to zmodyfikowany peptyd natriuretyczny typu C (CNP). U pacjentów z achondroplazją wzrost kości jest zaburzony z powodu mutacji receptora 3 czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR3). Wosorytyd wiąże się z receptorem typu B peptydów natriuretycznych (NPR-B), antagonizując przekazywanie sygnałów FGFR3. W efekcie działa jako pozytywny regulator wzrostu kości, ułatwiając proliferację i różnicowanie chondrocytów.

Skład

Jedna fiolka proszku zawiera 0,4 mg, 0,56 mg lub 1,2 mg wosorytydu, wyprodukowanego techniką rekombinacji DNA w komórkach Escherichia coli.

Voxzogo to innowacyjny lek stosowany w leczeniu achondroplazji, który może znacząco poprawić wzrost i rozwój pacjentów z tą chorobą. Jednak jego stosowanie wymaga ścisłego nadzoru lekarskiego i regularnego monitorowania pacjenta. Kluczowe jest przestrzeganie zaleceń dotyczących dawkowania i sposobu podawania, a także obserwacja pod kątem potencjalnych działań niepożądanych, szczególnie związanych z obniżeniem ciśnienia tętniczego.