Medycyna.pl Medycyna.pl
Wyszukaj produkt

Ucedane

Carglumic acid

tabl. do sporz. zaw. doust.
200 mg
60 szt.
Doustnie
Rx-z
CHB
14023,80
B (1)
bezpł.

Ucedane - lek w leczeniu hiperamonemii

Ucedane to produkt leczniczy zawierający substancję czynną kwas kargluminowy, stosowany w leczeniu hiperamonemii (podwyższonego poziomu amoniaku we krwi) spowodowanej różnymi zaburzeniami metabolicznymi.

Wskazania do stosowania

Ucedane jest wskazany w leczeniu następujących stanów:

  • Hiperamonemia spowodowana pierwotnym niedoborem syntazy N-acetyloglutaminianowej
  • Hiperamonemia spowodowana kwasicą izowalerianową
  • Hiperamonemia spowodowana kwasicą metylomalonową
  • Hiperamonemia spowodowana kwasicą propionową

Leczenie Ucedane powinno być rozpoczynane i prowadzone pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu chorób metabolicznych, ze względu na złożoność schorzenia i konieczność indywidualnego dostosowania dawkowania.

Mechanizm działania

Kwas kargluminowy, substancja czynna leku Ucedane, wykazuje strukturalne podobieństwo do N-acetyloglutaminianu - naturalnego aktywatora syntetazy karbamoilofosforanowej, kluczowego enzymu cyklu mocznikowego. Badania in vitro wykazały, że kwas kargluminowy aktywuje syntetazę karbamoilofosforanową w wątrobie. Pomimo niższego powinowactwa do enzymu w porównaniu z N-acetyloglutaminianem, kwas kargluminowy wykazuje in vivo skuteczniejszą ochronę przed zatruciem amoniakiem u szczurów.

Wyższa skuteczność kwasu kargluminowego może wynikać z jego lepszej przepuszczalności przez błonę mitochondrialną oraz większej odporności na hydrolizę przez aminoacylazę obecną w cytosolu komórkowym.

Dawkowanie i sposób podawania

Dawkowanie Ucedane należy dostosować indywidualnie dla każdego pacjenta, w zależności od rodzaju schorzenia i odpowiedzi na leczenie. Poniżej przedstawiono ogólne zasady dawkowania:

W niedoborze syntazy N-acetyloglutaminianowej:
Etap leczenia Dawka
Dawka początkowa 100 mg/kg mc./dobę, w razie potrzeby do 250 mg/kg mc./dobę
Dawka podtrzymująca 10-100 mg/kg mc./dobę, dostosowana indywidualnie

Dawkowanie należy dostosować w celu utrzymania prawidłowego stężenia amoniaku w osoczu.

W kwasicy izowalerianowej, metylomalonowej i propionowej:
Etap leczenia Dawka
Dawka początkowa 100 mg/kg mc./dobę, w razie potrzeby do 250 mg/kg mc./dobę
Dawka podtrzymująca Dostosowana indywidualnie w celu utrzymania prawidłowego stężenia amoniaku w osoczu

Leczenie należy rozpocząć niezwłocznie po stwierdzeniu hiperamonemii u pacjentów z kwasicą organiczną.

Ucedane jest przeznaczony wyłącznie do podawania doustnego. Całkowitą dobową dawkę leku należy podzielić na 2-4 porcje i podawać przed posiłkami lub karmieniem. Tabletki można dzielić na pół lub ćwiartki w celu uzyskania odpowiedniej dawki. Przed podaniem należy rozpuścić tabletkę w co najmniej 5-10 ml wody, tworząc zawiesinę do natychmiastowego spożycia lub podania przez zgłębnik nosowo-żołądkowy.

Przeciwwskazania

Stosowanie Ucedane jest przeciwwskazane w następujących przypadkach:

  • Nadwrażliwość na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą
  • Karmienie piersią w okresie stosowania leku

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności

Podczas leczenia Ucedane należy regularnie monitorować stężenie amoniaku i aminokwasów w osoczu, dążąc do utrzymania ich w granicach normy. Ze względu na ograniczone dane dotyczące bezpieczeństwa stosowania kwasu kargluminowego, zaleca się systematyczną kontrolę czynności wątroby, nerek i serca oraz parametrów hematologicznych.

W przypadku złej tolerancji białka może być konieczne ograniczenie jego podaży oraz suplementacja argininy. Lek zawiera śladowe ilości sodu (mniej niż 1 mmol/maksymalną dawkę dobową) i jest uznawany za "wolny od sodu".

Nie przeprowadzono badań wpływu Ucedane na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Interakcje z innymi lekami

Nie przeprowadzono specyficznych badań dotyczących interakcji Ucedane z innymi lekami. Należy zachować ostrożność przy jednoczesnym stosowaniu innych preparatów i poinformować lekarza o wszystkich przyjmowanych lekach.

Stosowanie w ciąży i podczas karmienia piersią

Brak jest wystarczających danych klinicznych dotyczących stosowania kwasu kargluminowego w okresie ciąży. Badania na zwierzętach wykazały minimalny wpływ na rozwój płodu, jednak należy zachować ostrożność przy przepisywaniu leku kobietom w ciąży.

Karmienie piersią jest przeciwwskazane podczas stosowania Ucedane, ze względu na potencjalne przenikanie kwasu kargluminowego do mleka matki.

Działania niepożądane

Działania niepożądane obserwowane podczas stosowania Ucedane różnią się w zależności od leczonego schorzenia:

W niedoborze syntazy N-acetyloglutaminianowej:
  • Często: zwiększona potliwość
  • Niezbyt często: zwiększenie aktywności aminotransferaz
  • Częstość nieznana: wysypka
W kwasicy organicznej:
  • Niezbyt często: bradykardia, biegunka, wymioty, gorączka
  • Częstość nieznana: wysypka

Przedawkowanie

Opisano jeden przypadek przedawkowania Ucedane, gdzie pacjent otrzymujący dawkę 750 mg/kg mc./dobę doświadczył objawów zatrucia o charakterze reakcji sympatykomimetycznej, takich jak tachykardia, nadmierne pocenie się, wzmożone wydzielanie śluzu w oskrzelach, podwyższona temperatura ciała i niepokój ruchowy. Objawy ustąpiły po zmniejszeniu dawki leku.

Warto zapamiętać
  • Ucedane jest stosowany w leczeniu hiperamonemii spowodowanej różnymi zaburzeniami metabolicznymi.
  • Dawkowanie leku musi być ściśle kontrolowane i dostosowywane indywidualnie w celu utrzymania prawidłowego stężenia amoniaku we krwi.

Skład

Jedna tabletka do sporządzania zawiesiny doustnej Ucedane zawiera 200 mg kwasu kargluminowego jako substancję czynną.

Ucedane jest skutecznym lekiem w terapii hiperamonemii, jednak wymaga ścisłego nadzoru medycznego i regularnego monitorowania parametrów biochemicznych pacjenta. Indywidualne dostosowanie dawki oraz przestrzeganie zaleceń dotyczących podawania leku są kluczowe dla osiągnięcia optymalnych efektów terapeutycznych i minimalizacji ryzyka działań niepożądanych.


1) Program lekowy: leczenie kwasem kargluminowym chorych z acyduriami organicznymi: propionową, metylomalonową i izowalerianową


Wskazania

Produkt jest wskazany w leczeniu: hiperamonemii spowodowanej pierwotnym niedoborem syntazy N-acetyloglutaminianowej, hiperamonemii spowodowanej kwasicą izowalerianową, hiperamonemii spowodowanej kwasicą metylomalonową, hiperamonemii spowodowanej kwasicą propionową.

Leczenie produktem należy rozpoczynać pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu chorób metabolicznych. W niedoborze syntazy N-acetyloglutaminianowej. Na podstawie doświadczenia klinicznego leczenie można rozpocząć już od 1-szego dnia życia. Początkowa dawka dobowa powinna wynosić 100 mg/kg mc., w razie potrzeby do 250 mg/kg mc. Następnie dawkę należy dostosować indywidualnie w celu utrzymania prawidłowego stężenia amoniaku w osoczu. W przypadku długotrwałego stosowania leku może nie być konieczne zwiększenie dawki w celu dostosowania jej do mc., tak długo jak zapewniona jest odpowiednia kontrola stężenia amoniaku. Dawki dobowe wynoszą od 10 mg/kg mc. do 100 mg/kg mc. Próba wrażliwości na leczenie kwasem kargluminowym. Przed rozpoczęciem długotrwałego leczenia zalecane jest wykonanie próby indywidualnej wrażliwości pacjenta na działanie kwasu kargluminowego. Na przykład: u dzieci w stanie śpiączki należy rozpocząć od podawania dawki 100-250 mg/kg mc./dobę i oznaczać stężenie amoniaku w osoczu co najmniej przed każdym podaniem leku; stężenie amoniaku powinno powrócić do normy w ciągu kilku godz. od rozpoczęcia podawania leku; u pacjentów z hiperamonemią średnio nasiloną należy podać dawkę testową 100-200 mg/kg mc./dobę przez 3 dni, stosując dietę o stałej zawartości białka, i wykonywać regularne oznaczenia stężenia amoniaku w osoczu (przed jedzeniem i 1 h po jedzeniu); dostosować dawkę leku w celu utrzymania prawidłowego stężenia amoniaku w osoczu. W kwasicy izowalerianowej, metylomalonowej i propionowej. Leczenie należy rozpocząć w momencie stwierdzenia hiperamonemii u pacjentów z kwasicą organiczną. Początkowa dawka dobowa powinna wynosić 100 mg/kg, w razie potrzeby do 250 mg/kg. Następnie dawkę należy dostosować indywidualnie tak, aby utrzymać prawidłowe stężenie amoniaku w osoczu.

Lek jest przeznaczony WYŁĄCZNIE do stosowania doustnego (połknięcie lub podanie przez zgłębnik nosowo-żołądkowy z użyciem strzykawki, jeśli jest to konieczne). Na podstawie danych farmakokinetycznych i doświadczeń klinicznych zaleca się dzielenie całkowitej dobowej dawki leku na 2-4 porcji, podawanych przed posiłkami lub karmieniem dziecka. Dzielenie tabl. na pół umożliwia w większości przypadków uzyskanie wymaganego dawkowania. Niekiedy użycie ćwiartki tabl. może pomóc w uzyskaniu dawkowania zalecanego przez lekarza. Do tabl. należy dodać co najmniej 5-10 ml wody, do powstania zaw. i połknąć natychmiast lub podać szybko strzykawką przez zgłębnik nosowo-żołądkowy.

Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą. W okresie zażywania kwasu kargluminowego przeciwwskazane jest karmienie piersią.

Stężenia amoniaku i aminokwasów w osoczu powinny być utrzymywane w granicach normy. Ze względu na niewielką liczbę danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania kwasu kargluminowego, zalecana jest systematyczna kontrola czynności wątroby, nerek i serca oraz badanie parametrów hematologicznych. W przypadku złej tolerancji białka może być wskazane ograniczenie jego podaży oraz suplementacja argininy. Lek zawiera sód. Produkt zawiera mniej niż 1 mmol sodu (23 mg)/maks. dawkę dobową, to znaczy produkt uznaje się za „wolny od sodu”. Nie przeprowadzono badań nad wpływem produktu na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Nie przeprowadzono specyficznych badań dotyczących interakcji.

Brak jest danych klinicznych dotyczących stosowania kwasu kargluminowego w okresie ciąży. Badania na zwierzętach wykazały minimalny wpływ na rozwój płodu. Należy zachować ostrożność w przypadku przepisywania leku kobietom w ciąży. Chociaż nie wiadomo, czy kwas kargluminowy przenika do mleka matki, wykazano jego obecność w mleku samic szczura w okresie laktacji. Z tego względu w czasie zażywania kwasu kargluminowego przeciwwskazane jest karmienie piersią.

Działania niepożądane w niedoborze syntazy N-acetyloglutaminianowej. Zaburzenia skóry i tkanki podskórnej: (często) zwiększenie potliwości; (nieznana) wysypka. Badania diagnostyczne: (niezbyt często) zwiększenie aktywności aminotransferaz. Działania niepożądane w kwasicy organicznej. Zaburzenia serca: (niezbyt często) bradykardia. Zaburzenia żołądka i jelit: (niezbyt często) biegunka, wymioty. Zaburzenia skóry i tkanki podskórnej: (nieznana) wysypka. Zaburzenia ogólne i stany w miejscu podania: (niezbyt często) gorączka.

U 1 pacjenta leczonego kwasem kargluminowym, u którego dawka została zwiększona do 750 mg/kg mc./dobę, wystąpiły objawy zatrucia o charakterze reakcji sympatykomimetycznej: tachykardia, obfite pocenie się, wzmożone wydzielanie śluzu w oskrzelach, podwyższona temperatura ciała i niepokój ruchowy. Objawy te ustąpiły z chwilą zmniejszenia dawki.

Kwas kargluminowy jest zbliżony pod względem budowy do N-acetyloglutaminianu, który jest naturalnie występującym aktywatorem syntetazy karbamoilofosforanowej - pierwszego enzymu cyklu mocznikowego. Wykazano in vitro, że kwas kargluminowy powoduje aktywację syntetazy karbamoilofosforanowej występującej w wątrobie. Pomimo że syntetaza karbamoilofosforanowa wykazuje mniejsze powinowactwo do kwasu kargluminowego niż do N-acetyloglutaminianu, wykazano in vivo, że kwas kargluminowy aktywuje syntetazę karbamoilofosforanową i u szczurów znacznie skuteczniej niż N-acetyloglutaminian chroni przed zatruciem amoniakiem. Te spostrzeżenia można wyjaśnić na podstawie następujących obserwacji: błona mitochondrialna jest bardziej przepuszczalna dla kwasu kargluminowego niż dla N-acetyloglutaminianu, kwas kargluminowy jest bardziej odporny niż N-acetyloglutaminian na hydrolizę zachodzącą pod wpływem aminoacylazy obecnej w cytosolu.

1 tabl. do sporz. zaw. doustnej zawiera 200 mg kwasu kargluminowego.

Lek może przenikać do mleka kobiet karmiących piersią.

Badania na zwierzętach wykazały działanie teratogenne lub zabójcze dla płodu, ale nie przeprowadzono badań z grupą kontrolną kobiet, lub nie przeprowadzono odpowiednich badań ani na zwierzętach, ani u ludzi.

Badania na zwierzętach wykazały działanie teratogenne lub zabójcze dla płodu, ale nie przeprowadzono badań z grupą kontrolną kobiet, lub nie przeprowadzono odpowiednich badań ani na zwierzętach, ani u ludzi.

Badania na zwierzętach wykazały działanie teratogenne lub zabójcze dla płodu, ale nie przeprowadzono badań z grupą kontrolną kobiet, lub nie przeprowadzono odpowiednich badań ani na zwierzętach, ani u ludzi.