Strensiq (asfotaza α) - charakterystyka produktu leczniczego

Wskaz

Strensiq jest wskazany do długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z hipofosfatazją dziecięcą w leczeniu objawów kostnych choroby. Produkt przeznaczony jest do leczenia manifestacji kostnych tej rzadkiej choroby metabolicznej.

Hipofosfatazja dziecięca to genetycznie uwarunkowane zaburzenie charakteryzujące się nieprawidłowym rozwojem kości i zębów z powodu niedoboru alkalicznej fosfatazy. Strensiq, zawierający rekombinowaną ludzką alkaliczną fosfatazę, ma na celu uzupełnienie tego niedoboru enzymatycznego.

Dawkowanie i sposób podawania

Leczenie powinno być rozpoczynane przez lekarza doświadczonego w leczeniu pacjentów z zaburzeniami metabolicznymi lub kostnymi. Jest to kluczowe dla tym złożonym produktem leczniczym.

Zalecany schemat dawkowania asfotazy α to:

Maksymalna zalecana dawka asfotazy α to 6 mg/kg/tydzień. Szczegółowe informacje na temat dawkowania znajdują się w Charakterystyce Produktu Leczniczego.

W przypadku pominięcia dawki asfotazy α nie należy wstrzykiwać dawki podwójnej w celu uzupełnienia pominiętej dawki. Ważne jest przestrzeganie zaleconego schematu dawkowania.

Szczególne grupy pacjentów:

• Dorośli pacjenci: Nie jest konieczne dostosowanie dawki u dorosłych pacjentów z hipofosfatazją dziecięcą.
• Osoby w podeszłym wieku: Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności asfotazy α u pacjentów w podeszłym wieku.
• Zaburzenia czynności nerek: Nie oceniano bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności asfotazy α u pacjentów z zaburzeniami czynności nerek.
• Zaburzenia czynności wątroby: Nie oceniano bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności asfotazy α u pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby.

Ze względu na brak danych, nie można zalecić specyficznego schematu dawkowania dla powyższych grup pacjentów. Lekarz powinien indywidualnie rozważyć korzyści i ryzyko terapii w tych przypadkach.

Sposób podawania

Strensiq przeznaczony jest wyłącznie do podawania podskórnego. Nie wolno go podawać dożylnie ani domięśniowo. Kluczowe zasady podawania leku:

• Objętość produktu leczniczego w pojedynczym wstrzyknięciu nie powinna przekraczać 1 ml. Jeżeli konieczne jest podanie ponad 1 ml, produkt należy podać w postaci kilku wstrzyknięć.
• Produkt należy podawać z wykorzystaniem sterylnych, jednorazowych strzykawek i igieł iniekcyjnych.
• Strzykawki powinny mieć pojemność wystarczająco małą, aby możliwe było pobranie z fiolek zalecanej dawki z wystarczającą dokładnością.
• Należy zmieniać miejsca wstrzyknięcia i prowadzić szczegółową obserwację miejsca wstrzyknięcia w kierunku wystąpienia objawów możliwej reakcji.

Pacjenci mogą sami wstrzykiwać sobie produkt jedynie, jeżeli zostaną właściwie przeszkoleni w zakresie procedury podawania. Jest to istotne dla zapewnienia prawidłowego stosowania leku i minimalizacji ryzyka błędów w podawaniu.

Przeciwwskazania

Ciężka lub zagrażająca życiu nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą, jeśli nadwrażliwość nie poddaje się kontroli. Jest to jedyne bezwzględne przeciwwskazanie do stosowania produktu Strensiq.

Reakcje nadwrażliwości mogą obejmować objawy anafilaksji, takie jak trudności w oddychaniu, uczucie dławienia, obrzęk okołooczodołowy oraz zawroty głowy. W przypadku wystąpienia takich objawów należy natychmiast przerwać podawanie leku i wdrożyć odpowiednie postępowanie medyczne.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności

Podczas stosowania produktu Strensiq należy zwrócić szczególną uwagę na następujące kwestie:

• Identyfikowalność: W celu poprawienia identyfikowalności biologicznych produktów leczniczych należy czytelnie zapisać nazwę i numer serii podawanego produktu.
• Reakcje nadwrażliwości: U pacjentów leczonych asfotazą α zgłaszano reakcje nadwrażliwości, w tym objawy zgodne z anafilaksją. Pacjenci powinni być monitorowani pod kątem wystąpienia takich reakcji, szczególnie w początkowym okresie leczenia.
• Reakcje w miejscu wstrzyknięcia: Podawanie asfotazy α może prowadzić do reakcji w miejscu wstrzyknięcia. Zmiana miejsca wstrzyknięcia może pomóc w ograniczeniu tych reakcji do minimum.
• Lipodystrofia: Zgłaszano występowanie miejscowej lipodystrofii w miejscach wstrzyknięcia u pacjentów leczonych przez wiele miesięcy asfotazą α.
• Kraniosynostoza: W badaniach klinicznych zgłaszano przypadki kraniosynostozy u pacjentów z hipofosfatazją w wieku poniżej 5 lat. Zaleca się okresowe kontrole u tych pacjentów.
• Zwapnienia pozakostne: Zgłaszano występowanie zwapnienia w obrębie oczu i wapnicy nerek u pacjentów z hipofosfatazją. Zaleca się wykonywanie badań okulistycznych oraz ultrasonograficznych nerek.
• Stężenie parathormonu: Może wzrastać u pacjentów otrzymujących asfotazę α. Zaleca się kontrolowanie stężenia parathormonu i wapnia w surowicy.
• Przyrost masy ciała: U pacjentów może wystąpić nieproporcjonalnie duży przyrost masy ciała. Zaleca się kontrolę diety.

Produkt leczniczy nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Interakcje z innymi produktami leczniczymi

Nie przeprowadzono formalnych badań dotyczących interakcji przy stosowaniu asfotazy α. Ze względu na strukturę substancji czynnej i jej farmakokinetykę, istnieje niewielka szansa na interakcje z innymi lekami metabolizowanymi przez cytochrom P-450.

Należy jednak zwrócić uwagę, że podawanie asfotazy α może wpływać na wyniki rutynowych badań aktywności alkalicznej fosfatazy w surowicy. Efektem będzie wynik wskazujący na aktywność alkalicznej fosfatazy na poziomie wielu tysięcy jednostek na litr. Lekarz prowadzący leczenie powinien poinformować laboratorium wykonujące test, że pacjent otrzymuje lek wpływający na aktywność ALP.

Wpływ na ciążę i laktację

Brak wystarczających danych dotyczących stosowania asfotazy α u kobiet w okresie ciąży. Asfotaza α nie jest zalecana do stosowania w okresie ciąży oraz u kobiet w wieku rozrodczym niestosujących skutecznej metody antykoncepcji.

Brak również wystarczających danych dotyczących przenikania asfotazy α do mleka ludzkiego. Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią czy przerwać podawanie asfotazy α, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z leczenia dla matki.

Przeprowadzone badania przedkliniczne dotyczące płodności nie wykazały wpływu na płodność ani na rozwój embrionalny ani płodowy.

Działania niepożądane

Najczęściej obserwowanymi działaniami niepożądanymi były reakcje w miejscu wstrzyknięcia (74% pacjentów). Inne często występujące działania niepożądane to:

• Ból głowy
• Rumień
• Ból kończyn
• Gorączka
• Drażliwość

Otrzymano również kilka zgłoszeń przypadków reakcji anafilaktoidalnej/nadwrażliwości. Szczegółowy opis działań niepożądanych znajduje się w Charakterystyce Produktu Leczniczego.

Przedawkowanie

Doświadczenie dotyczące przedawkowania asfotazy α jest ograniczone. Maksymalna dawka asfotazy α stosowana w badaniach klinicznych to 28 mg/kg/tydzień. W badaniach klinicznych nie zaobserwowano toksyczności zależnej od dawki ani zmian profilu bezpieczeństwa. W przypadku przedawkowania zaleca się kontakt z lekarzem i zastosowanie leczenia objawowego.

Właściwości farmakologiczne

Asfotaza α jest rekombinowaną, tkankowo niespecyficzną alkaliczną fosfatazą-Fc-dekaasparaginianową. Działa jako enzym zastępczy w leczeniu hipofosfatazji, uzupełniając niedobór alkalicznej fosfatazy u pacjentów z tą chorobą.

Skład

Substancją czynną leku jest asfotaza α. Lek dostępny jest w różnych stężeniach i objętościach fiolek:

• 40 mg/ml: fiolki zawierające 12 mg, 18 mg, 28 mg lub 40 mg asfotazy α
• 100 mg/ml: fiolka zawierająca 80 mg asfotazy α

Asfotaza α jest wytwarzana w hodowli linii komórkowej CHO (ang. Chinese Hamster Ovary) z wykorzystaniem technik inżynierii genetycznej.

Stosowanie produktu Strensiq wymaga ścisłego nadzoru lekarskiego, szczególnie w początkowym okresie leczenia. Pacjenci powinni być dokładnie poinformowani o sposobie podawania leku, możliwych działaniach niepożądanych i środkach ostrożności.