Cystagon - charakterystyka produktu leczniczego

Wskazania do stosowania

Cystagon jest wskazany w leczeniu potwierdzonej cystynozy nefropatycznej. Substancja czynna - cysteamina - ogranicza gromadzenie cystyny w komórkach (np. krwinkach białych, komórkach mięśniowych i wątrobowych) u pacjentów z tą chorobą. Wczesne rozpoczęcie leczenia opóźnia rozwój niewydolności nerek.

Cystagon to lek stosowany w rzadkiej chorobie metabolicznej - cystynozie nefropatycznej. Jego działanie polega na zmniejszaniu akumulacji cystyny w komórkach, co spowalnia postęp choroby.

Dawkowanie i sposób podawania

Leczenie powinno być rozpoczynane pod nadzorem lekarza doświadczonego w leczeniu cystynozy. Celem terapeutycznym jest utrzymanie stężenia cystyny w krwinkach białych poniżej 1 nmol hemicystyny/mg białka. Konieczne jest regularne monitorowanie tego parametru w celu dostosowania dawki.

Tabela 1. Zalecane dawkowanie produktu Cystagon

Dawkę początkową należy stopniowo zwiększać przez 4-6 tygodni, rozpoczynając od 1/4 do 1/6 planowanej dawki podtrzymującej. Maksymalna dawka stosowana w badaniach klinicznych wynosiła 1,95 g/m²/dobę. Nie zaleca się przekraczania tej dawki.

U dzieci do około 6 roku życia, ze względu na ryzyko zachłyśnięcia, należy otwierać kapsułkę i mieszać jej zawartość z pokarmem (np. mlekiem, ziemniakami). Należy unikać kwaśnych napojów.

Dawkowanie Cystagonu jest zindywidualizowane i zależy od wieku oraz masy ciała pacjenta. Kluczowe jest regularne monitorowanie stężenia cystyny we krwi w celu optymalizacji terapii.

Przeciwwskazania

• Nadwrażliwość na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą
• Okres karmienia piersią
• Ciąża, szczególnie I trymestr (chyba że jest to bezwzględnie konieczne)
• Nadwrażliwość na penicylaminę

Cystagon jest przeciwwskazany głównie w sytuacjach związanych z ciążą i karmieniem piersią oraz u pacjentów z nadwrażliwością na składniki leku lub penicylaminę.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności

Leczenie należy rozpocząć niezwłocznie po potwierdzeniu diagnozy cystynozy nefropatycznej. Wymagane jest potwierdzenie choroby zarówno na podstawie objawów klinicznych, jak i badań biochemicznych.

U niektórych pacjentów leczonych dużymi dawkami cysteaminy obserwowano zmiany skórne przypominające zespół Ehlersa-Danlosa. Zaleca się regularne badanie skóry oraz rozważenie wykonania badań rentgenowskich kości. W przypadku wystąpienia zmian skórnych lub kostnych należy rozważyć zmniejszenie dawki.

Cysteamina podawana doustnie nie zapobiega gromadzeniu się kryształów cystyny w oku, dlatego jeśli pacjent otrzymuje oczny roztwór cysteaminy, należy kontynuować jego stosowanie.

Preparat może powodować senność, dlatego pacjenci powinni zachować ostrożność podczas prowadzenia pojazdów i obsługi maszyn, szczególnie na początku leczenia.

Stosowanie Cystagonu wymaga ścisłego monitorowania pacjenta, szczególnie pod kątem potencjalnych zmian skórnych i kostnych. Lek może wpływać na zdolność prowadzenia pojazdów.

Interakcje z innymi produktami leczniczymi

Nie przeprowadzono formalnych badań dotyczących interakcji. Cystagon można podawać jednocześnie z elektrolitami, suplementami mineralnymi stosowanymi w leczeniu zespołu Fanconiego, witaminą D i hormonami tarczycy. U niektórych pacjentów stosowano jednocześnie indometacynę. U pacjentów po przeszczepie nerki Cystagon był stosowany równocześnie z lekami zapobiegającymi odrzucaniu przeszczepu.

Mimo braku formalnych badań interakcji, Cystagon wydaje się być bezpieczny w stosowaniu z wieloma innymi lekami często używanymi u pacjentów z cystynozą.

Wpływ na płodność, ciążę i laktację

Brak wystarczających danych dotyczących stosowania cysteaminy u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach wykazały szkodliwy wpływ na reprodukcję, w tym działanie teratogenne. Potencjalne zagrożenie dla człowieka nie jest znane. Z tego względu Cystagonu nie należy stosować w okresie ciąży, szczególnie w I trymestrze, chyba że jest to bezwzględnie konieczne.

Nie wiadomo, czy cysteamina przenika do mleka kobiecego. Ze względu na wyniki badań na zwierzętach, karmienie piersią jest przeciwwskazane podczas stosowania Cystagonu.

Stosowanie Cystagonu w ciąży i podczas karmienia piersią jest przeciwwskazane ze względu na potencjalne ryzyko dla płodu i noworodka.

Działania niepożądane

Należy oczekiwać, że u około 35% pacjentów wystąpią działania niepożądane. Najczęściej dotyczą one układu pokarmowego i nerwowego. Do najczęstszych działań niepożądanych należą:

• Zaburzenia żołądka i jelit: wymioty, nudności, biegunka, ból brzucha
• Zaburzenia układu nerwowego: ból głowy, encefalopatia
• Zaburzenia skóry: nieprzyjemny zapach skóry, wysypka
• Zaburzenia ogólne: letarg, gorączka, osłabienie

W rzadkich przypadkach obserwowano poważniejsze działania niepożądane, takie jak zespół nerczycowy czy zmiany skórne przypominające zespół Ehlersa-Danlosa.

Cystagon może powodować szereg działań niepożądanych, głównie ze strony układu pokarmowego i nerwowego. Konieczne jest ścisłe monitorowanie pacjentów, szczególnie na początku leczenia.

Właściwości farmakodynamiczne i farmakokinetyczne

Cysteamina reaguje z cystyną, tworząc mieszany dwusiarczek cysteaminy i cysteiny oraz cysteinę. Ten mechanizm prowadzi do zmniejszenia stężenia cystyny w krwinkach białych. Stężenie cystyny w krwinkach białych osiąga wartość minimalną około 1,8 ± 0,8 godziny po podaniu leku, co następuje nieco później niż maksymalne stężenie cysteaminy w osoczu (1,4 ± 0,4 godziny).

Mechanizm działania Cystagonu polega na chemicznej reakcji z cystyną, co prowadzi do zmniejszenia jej stężenia w komórkach. Efekt ten utrzymuje się przez około 6 godzin po podaniu leku.