Cystadrops - krople do oczu w leczeniu cystynozy

Cystadrops to innowacyjny produkt leczniczynozy - rzadkiej choroby genetycznej, w przebiegu której dochodzi do gromadzenia się kryształków cystyny w różnych narządach, w tym w rogówce oka. Lek zawiera chlorowodorek merkaptaminy (cysteaminy) jako substancję czynną.

Wskazania do stosowania

Cystadrops jest wskazany w leczeniu rogówki, w której odkładają się kryształki cystyny u dorosłych i dzieci powyżej 2. roku życia z rozpoznaną cystynozą. Lek działa poprzez ograniczenie gromadzenia się kryształków cystyny w rogówce, eliminując cystynę przez przemianę w cysteinę i mieszany dwusiarczek cysteiny i cysteaminy.

Zastosowanie Cystadrops pozwala na skuteczne leczenie objawów ocznych cystynozy, poprawiając komfort życia pacjentów i zapobiegając postępowi choroby w obrębie narządu wzroku.

Dawkowanie i sposób podawania

Leczenie produktem Cystadrops powinno być rozpoczynane i nadzorowane przez lekarza specjalistę doświadczonego w leczeniu cystynozy. Lek podaje się miejscowo do worka spojówkowego.

Tabela 1. Zalecane dawkowanie produktu Cystadrops

Pomiędzy kolejnymi podaniami leku należy zachować odstęp około 4 godzin. Dawkę można stopniowo zmniejszać (do minimalnej całkowitej dobowej dawki równej 1 kropli do każdego oka) w zależności od wyników badań okulistycznych, np. oceny odkładania się kryształków cystyny w rogówce czy nasilenia nadwrażliwości na światło.

W przypadku pominięcia dawki, pacjent powinien kontynuować leczenie, aplikując kolejną zaplanowaną dawkę. Dobowa dawka nie powinna przekraczać 4 kropli zakroplonych do każdego oka.

Uwaga: Przerwanie stosowania produktu leczniczego spowoduje zwiększenie ilości odkładających się kryształków cystyny w rogówce. Z tego względu nie należy przerywać leczenia bez konsultacji z lekarzem prowadzącym.

Sposób podawania i przechowywania leku

• Przed pierwszym użyciem należy doprowadzić lek do temperatury pokojowej.
• Po pierwszym otwarciu kroplomierz należy przechowywać w temperaturze pokojowej.
• Ostatnią kroplę w ciągu dnia należy zakroplić co najmniej 30 minut przed snem, aby uniknąć efektu "lepkich oczu" rano.
• Aby zapobiec zanieczyszczeniu, nie należy dotykać końcówką kroplomierza powiek, okolic oka ani innych powierzchni.
• Kroplomierz należy wyrzucić po 7 dniach stosowania.

W przypadku jednoczesnego stosowania innych miejscowych produktów okulistycznych, należy zachować 10-minutową przerwę między aplikacjami. Maści do oczu powinny być stosowane jako ostatnie.

Przeciwwskazania

Jedynym bezwzględnym przeciwwskazaniem do stosowania produktu Cystadrops jest nadwrażliwość na substancję czynną (cysteaminę) lub którąkolwiek substancję pomocniczą zawartą w preparacie.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności

Produkt zawiera chlorek benzalkoniowy jako środek konserwujący, który może powodować:

• Odbarwienie miękkich soczewek kontaktowych
• Podrażnienie oczu
• Punktową keratopatię
• Toksyczną wrzodziejącą keratopatię

Pacjenci stosujący soczewki kontaktowe powinni je wyjmować przed zakropleniem Cystadrops i odczekać co najmniej 15 minut przed ponownym założeniem. Zaleca się ścisłą obserwację pacjentów pod kątem potencjalnych działań niepożądanych związanych z obecnością chlorku benzalkoniowego.

Lek może wywoływać przejściowe zaburzenia widzenia, dlatego pacjenci powinni zachować ostrożność podczas prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn, szczególnie bezpośrednio po aplikacji kropli.

Interakcje z innymi lekami

Nie przeprowadzono formalnych badań dotyczących interakcji Cystadrops z innymi lekami. Jednakże, ze względu na niską ekspozycję ogólnoustrojową (całkowita zalecana dawka dobowa cysteaminy nie przekracza około 0,4% największej zalecanej dawki cysteaminy podawanej doustnie), nie przewiduje się istotnych klinicznie interakcji z lekami stosowanymi ogólnoustrojowo.

Mimo braku formalnych badań interakcji, profil bezpieczeństwa Cystadrops w kontekście potencjalnych interakcji lekowych wydaje się korzystny.

Stosowanie w ciąży i podczas karmienia piersią

Brak jest wystarczających danych dotyczących stosowania cysteaminy u kobiet w ciąży. Badania na zwierzętach wykazały szkodliwy wpływ na reprodukcję, w tym działanie teratogenne. Potencjalne zagrożenie dla człowieka nie jest znane.

Zalecenia dla kobiet w ciąży lub planujących ciążę:

• Unikać stosowania Cystadrops w I trymestrze ciąży
• Stosować lek tylko wtedy, gdy jest to bezwzględnie konieczne
• Skonsultować się z lekarzem w celu ponownego rozważenia potrzeby stosowania leku
• Być świadomym potencjalnego ryzyka teratogennego

Nie wiadomo, czy cysteamina przenika do mleka ludzkiego. Ze względu na wyniki badań na zwierzętach, przeciwwskazane jest karmienie piersią przez kobiety przyjmujące cysteaminę.

Stosowanie Cystadrops w ciąży i podczas karmienia piersią wymaga szczególnej ostrożności i indywidualnej oceny stosunku korzyści do ryzyka.

Działania niepożądane

Najczęściej zgłaszane działania niepożądane związane ze stosowaniem Cystadrops to:

• Ból oka
• Przekrwienie oka
• Świąd oka
• Zwiększone łzawienie
• Niewyraźne widzenie
• Podrażnienie oka

Większość z tych działań niepożądanych ma charakter przejściowy i nasilenie łagodne do umiarkowanego.

Inne często występujące działania niepożądane obejmują:

• Nietypowe odczucia wewnątrz oka
• Suchość oka
• Uczucie ciała obcego w oku
• Obrzęk powiek
• Podrażnienie powiek
• Zaburzenia widzenia
• Jęczmień

W miejscu podania mogą wystąpić: dyskomfort (głównie lepkość oczu i rzęs) oraz ból.

Profil działań niepożądanych Cystadrops jest akceptowalny, a większość objawów ma charakter miejscowy i przejściowy. Należy jednak monitorować pacjentów pod kątem potencjalnych długotrwałych efektów ubocznych.

Przedawkowanie

Przedawkowanie po podaniu do oka jest mało prawdopodobne. W przypadku przypadkowego połknięcia leku, należy monitorować pacjenta i zastosować leczenie objawowe.

Właściwości farmakologiczne

Substancja czynna: chlorowodorek merkaptaminy (cysteaminy)

Mechanizm działania: Cysteamina ogranicza gromadzenie się kryształków cystyny w rogówce, działając jako środek eliminujący cystynę poprzez przemianę cystyny w cysteinę i mieszany dwusiarczek cysteiny i cysteaminy.

Skład: 1 ml roztworu zawiera chlorowodorek merkaptaminy odpowiadający 3,8 mg merkaptaminy (cysteaminy).

Unikalny mechanizm działania Cystadrops pozwala na skuteczne leczenie objawów ocznych cystynozy, co stanowi istotny postęp w terapii tej rzadkiej choroby genetycznej.