Berinert - inhibitor C1-esterazy w leczeniu wrodzonego obrzęku naczynioruchowego

Wskazania do stosowania

Berinert jest wskazany w leczeniu i zapobieganiu ostrym stanom wrodzonego obrzęku naczynioruchowego typu I i II. Lek może być stosowany zarówno w terapii ostrych napadów obrzęku, jak i w profilaktyce przedoperacyjnej.

Wrodzony obrzęk naczynioruchowy to rzadka choroba genetyczna charakteryzująca się nawracającymi epizodami obrzęku tkanek miękkich, który może obejmować różne części ciała, w tym drogi oddechowe. Berinert, jako koncentrat inhibitora C1-esterazy, uzupełnia niedobór tego białka u pacjentów z wrodzonym obrzękiem naczynioruchowym, łagodząc objawy choroby.

Dawkowanie i sposób podawania

Leczenie produktem Berinert powinno być inicjowane i nadzorowane przez lekarza doświadczonego w terapii niedoboru inhibitora C1-esterazy. Dawkowanie zależy od wskazania oraz wieku pacjenta:

Dawka w profilaktyce przedoperacyjnej u dzieci i młodzieży powinna być dostosowana do okoliczności klinicznych, uwzględniając typ zabiegu i ciężkość schorzenia.

Przeciwwskazania

Jedynym bezwzględnym przeciwwskazaniem do stosowania produktu Berinert jest nadwrażliwość na substancję czynną (inhibitor C1-esterazy) lub którąkolwiek substancję pomocniczą preparatu.

Specjalne ostrzeżenia i środki ostrożności

Podczas stosowania produktu Berinert należy zachować szczególną ostrożność w następujących sytuacjach:

• U pacjentów ze skłonnością do alergii zaleca się profilaktyczne podanie leków antyhistaminowych i kortykosteroidów.
• W przypadku wystąpienia objawów alergicznych lub reakcji anafilaktycznej należy natychmiast przerwać podawanie leku i wdrożyć odpowiednie leczenie przeciwwstrząsowe.
• Pacjenci z obrzękiem krtani wymagają szczególnej obserwacji z zabezpieczeniem możliwości natychmiastowego leczenia w warunkach szpitalnych.
• Produkt zawiera znaczną ilość sodu (do 486 mg na 100 ml roztworu), co należy uwzględnić u pacjentów na diecie niskosodowej.
• Terapia domowa wymaga odpowiedniego przeszkolenia pacjenta i regularnej weryfikacji przez lekarza prowadzącego.

Pomimo stosowania standardowych procedur zapobiegających przenoszeniu zakażeń, nie można całkowicie wykluczyć ryzyka transmisji czynników zakaźnych podczas stosowania produktów pochodzących z ludzkiego osocza. Zaleca się rozważenie szczepień przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu A i B u pacjentów regularnie otrzymujących Berinert.

Interakcje z innymi lekami

Nie przeprowadzono formalnych badań dotyczących interakcji produktu Berinert z innymi lekami. Jednakże, ze względu na mechanizm działania inhibitora C1-esterazy, należy zachować ostrożność przy jednoczesnym stosowaniu leków wpływających na układ krzepnięcia i fibrynolizy.

Stosowanie w ciąży i podczas karmienia piersią

Dostępne dane nie wskazują na zwiększone ryzyko stosowania produktu Berinert u kobiet w ciąży. Ze względu na fizjologiczną rolę inhibitora C1-esterazy, lek może być stosowany w ciąży, jeśli istnieją ścisłe wskazania medyczne.

Karmienie piersią u kobiet z wrodzonym obrzękiem naczynioruchowym jest generalnie niewskazane. W przypadku konieczności stosowania produktu Berinert u karmiącej matki, należy rozważyć korzyści wynikające z leczenia w stosunku do potencjalnego ryzyka dla dziecka.

Działania niepożądane

Najważniejsze działania niepożądane związane ze stosowaniem produktu Berinert obejmują:

• Zaburzenia naczyniowe: rzadko może wystąpić rozwój zakrzepicy, szczególnie przy stosowaniu wysokich dawek w niezarejestrowanych wskazaniach.
• Zaburzenia ogólne: rzadko obserwuje się wzrost temperatury ciała i reakcje w miejscu podania.
• Zaburzenia układu immunologicznego: rzadko mogą wystąpić reakcje alergiczne lub anafilaktyczne, a bardzo rzadko wstrząs anafilaktyczny.

Należy podkreślić, że poważne działania niepożądane występują rzadko, a profil bezpieczeństwa produktu Berinert jest generalnie korzystny.

Przedawkowanie

Nie zgłoszono przypadków przedawkowania produktu Berinert. Biorąc pod uwagę mechanizm działania leku oraz jego fizjologiczną rolę w organizmie, ryzyko poważnych konsekwencji przedawkowania wydaje się być niskie.

Mechanizm działania

Inhibitor C1-esterazy jest kluczowym regulatorem kaskady układu dopełniacza, układu krzepnięcia i układu kalikreina-kinina. W warunkach fizjologicznych hamuje on aktywność składników C1r i C1s układu dopełniacza, czynnika XIIa układu krzepnięcia oraz osoczowej kallikreiny. U pacjentów z wrodzonym obrzękiem naczynioruchowym niedobór inhibitora C1-esterazy prowadzi do niekontrolowanej aktywacji tych układów, co skutkuje powstawaniem obrzęków. Berinert, dostarczając egzogenny inhibitor C1-esterazy, uzupełnia jego niedobór i przywraca kontrolę nad wspomnianymi układami enzymatycznymi.

Skład i postać farmaceutyczna

Berinert dostępny jest w postaci proszku i rozpuszczalnika do sporządzania roztworu do wstrzykiwań/infuzji. Produkt występuje w dwóch dawkach:

• 500 j.m. inhibitora C1-esterazy w fiolce, po rekonstytucji w 10 ml wody do wstrzykiwań uzyskuje się stężenie 50 j.m./ml
• 1500 j.m. inhibitora C1-esterazy w fiolce, po rekonstytucji w 3 ml wody do wstrzykiwań uzyskuje się stężenie 500 j.m./ml

Zawartość białka całkowitego po rekonstytucji wynosi odpowiednio 6,5 mg/ml dla dawki 500 j.m. i 65 mg/ml dla dawki 1500 j.m.

Berinert stanowi ważną opcję terapeutyczną w leczeniu wrodzonego obrzęku naczynioruchowego, oferując skuteczną kontrolę ostrych napadów choroby oraz możliwość profilaktyki przedoperacyjnej. Właściwe stosowanie leku, pod nadzorem doświadczonego lekarza, pozwala na znaczącą poprawę jakości życia pacjentów cierpiących na tę rzadką chorobę genetyczną.